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怎样治疗小儿腺苷脱氨酶缺乏? 小儿腺苷脱氨酶缺乏有什么治疗方法?

本问题由匿名网友于2012年6月04日 13:18在儿科分类提出.

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怎样治疗小儿腺苷脱氨酶缺乏? 小儿腺苷脱氨酶缺乏有什么治疗方法?

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小儿腺苷脱氨酶缺乏 疾病治疗 疾病

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匿名网友的答案:

  (一)治疗

  骨髓移植是常规的治疗方案。酶替代疗法:ADA与聚乙二醇结合(PEG-ADA)可延长该酶在体内的活性,减少其免疫原性,该治疗几乎可完全纠正患儿的代谢紊乱,使免疫功能得到不同程度的恢复。

  ADA缺乏是第一个运用基因治疗遗传性疾病。2年随访证实T细胞B细胞、髓细胞以及粒细胞可长期表达转入的ADA基因,患儿的体液免疫细胞免疫趋于正常。由于多数病儿在接受基因治疗后,仍需PEG-ADA替代治疗,对基因治疗的疗效评估尚有困难。

  (二)预后

  未经治疗的患者预后极差,不可避免的死于严重感染。组织中ADA活性大于5%者,可维持免疫功能基本正常。