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怎样治疗小儿黏多糖贮积症? 小儿黏多糖贮积症有什么治疗方法?

本问题由匿名网友于2012年2月05日 22:48在儿科分类提出.

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怎样治疗小儿黏多糖贮积症? 小儿黏多糖贮积症有什么治疗方法?

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小儿黏多糖贮积症 疾病治疗 疾病

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匿名网友的答案:

  (一)治疗

  目前对各型黏多糖病无药物治疗方法,可做一些对症处理。特异的治疗是骨髓移植以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人经骨髓移植治疗后智力改善,末梢组织的黏多糖消失,角膜清亮,肝脾缩小,尿排黏多糖正常;但是对于已形成的骨骼畸形无改进。如果能早期诊断和进行骨髓移植可能使骨骼的破坏减轻。骨髓移植对Hunter和Sanfilippo综合征无明显效果。对于其他型的黏多糖病的移植在试验中。最近基因工程生产的特异性酶的问世为黏多糖病的治疗带来了希望。基因治疗有待研究。

  (二)预后

  随年龄增大而病情加重,出现进行性智能障碍,骨、关节症状加重。多数病儿在儿童期死于肺炎心脏病,少数类型可存活至成人。